식약청, ‘희귀질환 치료제’ 지정기준 확대

안전성·유효성 개선… 국내임상 시 수수료 50% 감면

(아주경제 이규복 기자)식품의약품안전청은 희귀질환 치료제의 공급 확대를 위해 지정기준을 개선할 계획이라고 20일 밝혔다.

‘희귀의약품 지정제도’는 적용대상이 드물고 적절한 치료방법이나 의약품이 개발되지 않은 질환에 사용하는 의약품을 ‘희귀의약품’으로 지정해 신속 허가 및 공급하는 제도다.

그동안 동일 질환에 대해 사용하는 의약품이 있는 경우 안전성 또는 유효성이 개선된 제품이라도 ‘희귀의약품’으로 지정하기 어려웠다.

하지만 앞으로는 기존 치료제보다 안전성 또는 유효성이 현저히 개선된 경우 희귀의약품으로 지정할 수 있도록 지정기준을 확대한다.

아울러 국내 희귀질환 환자를 대상으로 한 임상시험을 통해 개발된 희귀의약품의 경우 허가신청수수료의 50%가 감면된다.

2011년 4월 현재 국내 허가된 희귀의약품은 총 237개 품목이다.

이중 항암제(약 31.5%)와 알레르기 치료제(약 20.7%), 감염 치료제(약 10%)가 60% 이상을 차지한다.

2010년 한국희귀의약품센터에서 공급한 제품이 총 163개 품목에 이르는 만큼 다양한 희귀질환 치료제가 희귀의약품으로 지정돼야 한다는 의견이 제기돼 왔다.

식약청은 “이번 개정을 통해 희귀질환 환자의 치료기회가 더욱 커질 것으로 기대한다”며 “앞으로도 공급 및 개발 관련 지원제도를 발굴해 안전하고 우수한 희귀의약품이 신속하게 공급될 수 있도록 노력할 것”이라고 밝혔다.