순천향대 부천병원 안과 박태관 교수팀은 동물실험을 통해 아데노부속바이러스(AAV) 벡터를 손쉽게 망막조직에 전달하는 ‘유리체 공간 내 주사법’을 성공했다고 14일 밝혔다.
AAV 벡터는 신경망막 유전자 치료에 가장 적합한 물질이다. 한번 손상된 황반은 회복이 불가능하기 때문에 이번 연구가 난치성 망막질환 환자 치료의 해법이 될 수 있을지 기대를 모으고 있다.
유전자 치료는 특정 질병에 효과가 있는 치료용 유전자를 원하는 조직이나 세포에 전달시키는 방법으로 시행된다.
망막의 경우 이들 전달물질 중에서 AAV 벡터가 가장 효과적이며 안전한 것으로 알려졌다.
박태관 교수팀은 동물실험에서 황반변성, 당뇨병성망막병증과 같은 망막질환에서 최근 흔히 이용되고 있는 레이저 치료법을 병용해 AAV 벡터를 주입했다.
그 결과 AAV 벡터가 대부분의 망막질환이 발병하는 부위인 신경망막조직과 망막색소상피층에 정확하게 도달됐으며, 벡터 내 삽입된 녹색형광단백질(GFP)이 의미 있는 정도로 발현되는 것이 입증됐다.
박 교수팀이 성공한 ‘유리체 공간 내 주사법’이 더욱 발전해 망막질환 환자들에게 적용될 경우 난치성 망막질환 환자의 유전자 치료가 보다 수월해진다.
특히 오랜 기간 임상을 통해 안전성이 확립된 레이저와 AAV 벡터 주입을 병행하면 외래에서 간단한 주사로 간편하면서도 반영구적으로 효과가 지속되는 치료를 시행하는 것이 가능해진다.
박태관 교수는 “이번 실험결과는 유전자 치료를 보다 ‘보편화’ 할 수 있는 가능성을 열었다는 점에서 의미 있는 연구이다.”며 “영장류를 이용한 실험으로 발전시켜 실제 환자에 사용될 수 있는 연구를 계속할 것”이라고 말했다.
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