​제2의 신라젠? 헬릭스미스 “약물혼용 알 수 없었다…하반기 임상 박차”

김선영 헬릭스미스 대표가 26일 오전 서울 프레스센터에서 열린 당뇨병성유전자치료제 '엔젠시스' 기자간담회에서 발언하고 있다. [사진=황재희 기자]

헬릭스미스가 당뇨병성유전자치료제 ‘엔젠시스(VM202)’ 임상3상 중 발생한 약물혼용 사태는 사전에 절대 알 수 없는 구조였다고 못박았다. 하반기 후속 임상절차에서는 실수 없이 철저하게 진행하겠다고 밝혔다.

헬릭스미스는 26일 오전 서울 프레스센터에서 VM202 관련 기자간담회를 개최하고, 약물혼용 사태 수습에 나섰다. 앞서 23일 엔젠시스 임상3상에서 일부 환자가 위약(가짜약)과 엔젠시스를 혼용했을 가능성이 발견됐다고 공시한데 따른 후속조치다. 헬릭스미스에 따르면, 임상3상 중 위약군과 신약후보물질 투여군이 섞이는 임상오염이 발생했다.

이날 기자간담회에서 김선영 헬릭스미스 대표는 “약물혼용을 어떻게 사전에 모를 수 있냐고 이야기하지만, 실제로 임상시험 중에는 임상참여자와 의사 등 아무도 모르는 언블라인드(Unblind)방식으로 진행된다”며 “임상이 끝나기 전까지 알 수 없다. 데이터를 아는 순간 임상시험 자체가 중단돼야 한다”고 말했다.

헬릭스미스 임상은 실험자와 피험자 모두 실제 변화가 사실상 이뤄지고 있는지 모르게 진행되는 '이중맹검' 방식으로 알려졌다.

김 대표는 “VM202가 만들어지는 것을 보면 원료의약품이 영국에서 미국 캘리포니아로 넘어가 완제품이 만들어지는데, 여기서 임상시험을 위해 의약품만 전문적으로 보관하는 공인기관이 있다”며 “그 기관에서 보관하고 있다가 병원에서 환자가 오는 것을 중앙컴퓨터에 입력하면, 시스템을 통해 약물보관 창고에서 VM202를 내보내는 구조”라고 설명했다.

이어 “의사나 간호사가 이를 환자에게 주사하고 번호를 기록하게 되어있는데, 여기서 위약군에게 VM202를 주입하는 등 착각‧혼선의 가능성이 있다”며 “사이트(병원)를 방문해서 기록지를 살펴볼 계획”이라고 덧붙였다.

일각에서 VM202과 위약에 조작한 라벨링을 부착했다는 의혹이 제기되자 김 대표가 이 같은 해명을 한 것으로 풀이된다.  

김 대표는 “약물 라벨링이 잘못됐다면 회사나 임상수탁기관(CRO)이 모를 수 없다”며 “이번 사태는 여러 원인으로 인한 것으로 보이나, 약물혼용이 가장 크게 의심된다”고 말했다.

이어 “엔젠시스는 약물 혼용 문제를 제외하면 약효와 안전성이 입증돼 자체적으로는 '미완의 성공'으로 평가한다”며 “하반기 임상 당 150~200명 수준의 작은 임상을 2~3개 진행해 2022년 2월 경에는 희귀의약품 지정을 신청할 것”이라고 말했다.

한편 헬릭스미스는 사태 규명 및 하반기 임상시험과 함께 DPN과 똑같은 비중으로 루게릭병, 샤르코-마리-투스병과 같은 희귀질환 임상에 집중할 계획이다.